Crean nueva tecnología que administra terapia génica de forma exacta en la célula deseada

Los neurocientíficos de la Universidad de Lund en Suecia han desarrollado una nueva tecnología que diseña la cáscara de un virus para aplicar la terapia genética al tipo exacto de célula en el cuerpo que necesita ser tratada.

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    Crean nueva tecnología que administra terapia génica de forma exacta en la célula deseada

    Agencia Latina de Noticias Medicina y Salud Pública

    Los neurocientíficos de la Universidad de Lund en Suecia han desarrollado una nueva tecnología que diseña la cáscara de un virus para aplicar la terapia génica al tipo exacto de célula en el cuerpo que necesita ser tratada. Los investigadores creen que la nueva tecnología puede compararse con la aceleración dramática de la evolución de millones de años a semanas.

    Varios de los nuevos tratamientos revolucionarios para tratar enfermedades complejas - como la atrofia muscular espinal y la deficiencia de enzimas - se basan en la terapia génica.

    Con la terapia génica, el material genético se controla o altera mediante fármacos biológicos. Ejemplos de ello son las tijeras genéticas CRISPR / Cas9 y las denominadas células CAR-T que se utilizan para tratar diversas formas de cáncer. Este tipo de tratamiento se suele diseñar mediante el cultivo de virus en el laboratorio. Los virus son alterados para que sean inofensivos y puedan aportar nuevo material genético a las células del cuerpo, reemplazando el genoma dañado. El propio genoma del virus, necesario para su propagación, ha sido completamente eliminado.

    En los últimos cinco años, el neurocientífico Tomas Björklund y su grupo de investigación han desarrollado un proceso que adapta estas conchas de virus, o cápsulas de virus. Con el objetivo de que puedan llegar precisamente al tipo de células del cuerpo que necesita ser tratado, por ejemplo las células nerviosas. El proceso combina potentes simulaciones y modelos informáticos con la última tecnología genética y de secuenciación.

    "Gracias a esta tecnología, podemos estudiar millones de nuevas variantes de virus en cultivo celular y modelos animales simultáneamente. A partir de esto, podemos crear posteriormente una simulación por ordenador. Esta construye la cubierta del virus más adecuada para la aplicación elegida. En este caso, las células nerviosas productoras de dopamina para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson",

    dice Tomas Björklund, profesor titular de neurociencia traslacional en la Universidad de Lund.

    "Puedes ver esto como una dramática aceleración de la evolución de millones de años a semanas. La razón por la que podemos hacerlo es que estudiamos cada "generación" del virus en paralelo con todas las demás en las mismas células nerviosas. A diferencia de la evolución, en la que sólo los más aptos viven hasta la siguiente generación, también podemos aprender lo que hace que el virus funcione menos bien a través de este proceso. Esto es crucial a la hora de construir modelos informáticos que interpreten toda la información", continúa.

    Usos en otras enfermedades

    Con el nuevo método, los investigadores han podido reducir significativamente la necesidad de animales de laboratorio, ya que se estudian millones de variantes del mismo fármaco en un mismo individuo. También han podido trasladar partes importantes del estudio de los animales al cultivo de células madre humanas.

    "Creemos que el nuevo virus sintético que hemos logrado crear sería muy adecuado para la terapia genética de la enfermedad de Parkinson, por ejemplo, y tenemos grandes esperanzas de que estos vectores del virus puedan ser puestos en uso clínico. Junto con investigadores de la Universidad de Harvard, hemos establecido una nueva compañía de biotecnología en Boston, Dyno Therapeutics, para desarrollar aún más la tecnología de ingeniería de virus, utilizando la inteligencia artificial, para los tratamientos futuros",

    concluye Tomas Björklund.

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