Un grupo de científicos europeos ha desarrollado nuevas estrategias para la introducción de genes basadas en elementos genéticos móviles, facilitando de esta forma la aplicación de la terapia génica.

Salud

La terapia génica consiste en corregir los genes defectuosos en las células de un individuo. Las aplicaciones ex vivo de la terapia génica implican la extracción de células de un paciente, la introducción de un gen terapéutico y la reimplantación de estas células en el mismo individuo. Generalmente, para introducir el gen terapéutico se recurre al uso de vectores virales o no virales. No obstante, la existencia de dudas acerca de la seguridad de estos sistemas y su limitada eficiencia hacen que el desarrollo de nuevas tecnologías de transferencia génica resulte prioritario. El objetivo del proyecto Inther («Desarrollo y aplicación de transposones y tecnologías de integración específicas de sitio como métodos no virales de introducción de genes para la terapia génica ex vivo»), financiado por la UE, consistió en desarrollar vectores de transferencia génica basados en transposones. Los transposones son secuencias de ADN capaces de «saltar» de una región a otra en el genoma del huésped. Esta característica única permitiría lograr la integración dirigida de un gen concreto en el genoma celular. El consorcio diseñó vectores de ADN basados en transposones, introduciéndolos ex vivo en células mediante métodos no virales. Con el fin de analizar la seguridad del procedimiento, se estudiaron los sitios de integración en el genoma de estos vectores. Además, los miembros del proyecto probaron los vectores en modelos animales de diversas patologías, entre las que se incluyeron las enfermedades del metabolismo del cobre, la anemia, la enfermedad granulomatosa crónica, la hemorragia y las enfermedades neurológicas. La terapia génica es una tecnología en rápida expansión, pero las dudas acerca de su seguridad suponen un freno para su aplicación. Por lo tanto, el proyecto Inther ha realizado importantes avances en la búsqueda de herramientas alternativas a las tecnologías virales y no virales actuales para la terapia génica somática.